Вутрисиран – препарат, зарегистрированный для лечения полинейропатии, связанной с TTR-амилоидозом (как дикого, так и приобретенного типа). Представляет собой малую интерферирующую РНК; введение препарата блокирует транскрипцию гена транстиретина. Препарат может быть использован как в виде монотерапии, так и в комбинации с тафамидисом.
Компания производитель Alnylam Pharmaceuticals, Inc. опубликовала пресс-релиз с предварительными результатами исследования 3 фазы HELIOS-B , в котором оценивалась эффективность и безопасность вутрисирана в лечении транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-КМ). В исследование было включено 655 пациентов, рандомизированных в группу вутрисирана (25 мг подкожно каждые 3 месяца в течение 3 лет) или плацебо.
Частота комбинированной конечной точки «смерть от всех причин/сердечно- сосудистые осложнения» оказалась достоверно ниже в группе вутрисирана как во всей популяции (пациенты могли получать еще и тафамидис) - ОШ 0.718, p 0.0118; так и в подгруппе монотерапии вутрисираном – ОШ 0.672, p 0.0162; n=395. Исследование также продемонстрировало статистически значимые улучшения по всем вторичным конечным точкам как в общей популяции, так и в популяции, получавшей монотерапию. Сюда входят ключевые показатели прогрессирования заболевания: тест с 6-минутной ходьбы, число баллов по Канзасскому опроснику, функциональный класс по NYHA на 30-м месяце (p<0,025 для всех). Важно отметить, что лечение вутрисираном также снижало смертность от всех причин в общей популяции (ОР 0,645, р<0,025) и в популяции монотерапии (ОР 0,655, р<0,05).
Вутрисиран сохранял свой эффект в ключевых подгруппах: у принимающих тафамидис, у пациентов с разными формами и степенью тяжести ATTR-КМ. Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности, он отменялся не чаще, чем плацебо.
Известным побочным эффектом вутрисирана является снижение уровня витамина А, что требует его дополнительного приема.
По материалам:
Пресс-релиз от 24.06.24 «Alnylam Reports Positive Topline Results from HELIOS-B Phase 3 Study of Vutrisiran, Achieving Statistical Significance on Primary and All Secondary Endpoints in Both Overall and Monotherapy Populations»
Текст: Шахматова О.О.