Акорамидис —экспериментальный низкомолекулярный стабилизатор транстиретина (TTR) нового поколения. Исследование фазы 3 включало 632 пациента с наследственным или диким типами ATTR-кардиопатии и сердечной недостаточностью I- III функционального класса по NYHA. Первичной конечной точкой считались данные иерархического анализа, в котором приоритет отдавался смертности от всех причин, затем частоте госпитализаций, связанных с сердечно- сосудистыми заболеваниями, после чего оценивалась динамика уровня NT-ProBNP и данные теста шестиминутной ходьбы. Улучшение продемонстрировано коэффициентом выигрыша (win ratio) 1,8 (P < 0,0001).
Выживаемость в группе терапии акорамидисом составила 81% по сравнению с 74% группы плацебо, снижение абсолютного риска составило 6,43%, а относительного - 25%.
При анализе частоты госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, продемонстрировано снижение относительного риска на 50% (P < 0,0001).
Также по результатам 30-месячного наблюдения отмечалось снижение уровня NT-proBNP (P < 0,0001), улучшение качества жизни по данным опросника кардиомиопатии Канзас-Сити (P <0,0001) и прирост дистанции теста шестиминутной ходьбы (P < 0,0001). Клинически значимых нежелательных явлений зафиксировано не было.
Кроме того, возможность назначения тафамидиса (Vyndamax, Pfizer) через минимум год в группах плацебо и акорамидиса позволила постфактум проанализировать различия в эффективности препаратов по данным концентрации сывороточного TTR и NT-proBNP. В итоге акорамидис показал увеличение уровня TTR в сыворотке на 42% по сравнению с тафамидисом и значимое снижние уровня NT-proBNP сравнению с плацебо и тафамидисом.
Исследование подтверждает мнение специалистов о том, что высокоэффективная стабилизация TTR может оказать существенное положительное влияние на прогноз и качество жизни пациентов с ATTR-кардиопатией.
https://investor.bridgebio.com
Текст: к.м.н. Масленникова Н.С.