Патогенез сахарного диабета 1 типа связан с аутоиммунной агрессией на бета-клетки поджелудочной железы, что ассоциируется с их разрушением и утратой способности синтезировать собственный инсулин. В настоящее время выделяют 3 стадии развития заболевания: 1) аутоиммунная агрессия + нормогликемия + отсутствие симптомов; 2) аутоиммунная агрессия + дисгликемия + отсутствие симптомов; 3) аутоиммунная агрессия + дисгликемия + симптомы.
FDA выпустило пресс-релиз, посвященный одобрению первого препарата, способного тормозить прогрессирование СД 1 типа, а именно переход в 3 стадию заболевания. Препарат теплизумаб представляет собой анти-CD3 антитела, подавляющие аутоиммунную агрессию. Препарат назначается в виде в/в инфузии курсами по 14 дней.
Одобрен к использованию у взрослых и детей старше 8 лет.
Эффективность и безопасность препарата оценивалась в рандомизированном исследовании, куда было включено 76 пациентов со 2 стадией СД 1 типа. За время наблюдения (медиана 51 месяц) 3 стадия СД1 типа была диагностирована у 45% группы теплизумаба и 72% группы плацебо, время до развития 3 стадии заболевания составило, в среднем, 50 месяцев в группе теплизумаба и 25 месяцев в группе плацебо, все различия достоверны.
Самыми частыми побочными эффектами препарата была лимфопения, сыпь и головная боль. Использование препарата требует множества предосторожностей и сопряжен с рядом сложностей: требует мониторинга симптомов синдрома высвобождения цитокинов, характеризуется риском серьезных инфекций, вероятностью аллергических реакций. На фоне применения препарата нельзя проводить вакцинацию живыми, инактивированными и мРНК вакцинами, соответственно, перед началом курса все необходимые по возрасту прививки должны быть выполнены.
Тем не менее, появление этого препарата дает надежду на замедление прогрессирования очень тяжелого заболевания.
По материалам:
Пресс-релиз от 17.11.22 «FDA Approves First Drug That Can Delay Onset of Type 1 Diabetes»
Текст: Шахматова О.О.