Повышение ЛП(а) - генетически обусловленное нарушение липидного обмена, увеличивающее риск сердечно-сосудистых заболеваний. До настоящего времени не разработано эффективных методов лечения данной дислипидемии.
Компания Silence Therapeutics разработало препарат SLN360 на основе малой интерферирующей РНК (миРНК), блокирующей экспрессию гена LPA и, тем самым, снижающей образование ЛП(а). Малые интерферирующие РНК (siRNA, small interfering RNA) — это класс двухцепочечных РНК длиной 20-25 нуклеотидов. Взаимодействие малых интерферирующих РНК с матричной РНК (мРНК) целевого гена приводит к деградации последней (в процессе РНК-интерференции), предотвращая трансляцию мРНК на рибосомах в кодируемый ею белок. В природе РНК-интерференция является важной частью механизмов противовирусной защиты.
Компания-производитель выпустила пресс-релиз относительно результатов исследования 1 фазы, в котором изучалась эффективность, безопасность, фармакокинетика препарата, длительность его действия в разных дозах у добровольцев без сердечно-сосудистой патологии, но с повышенным уровнем ЛП(а) более 150 нмоль/л (приблизительно 60 мг/дл). Всего в исследование было включено 32 участника. Препарат вводился подкожно однократно в дозе 30 мг, 100 мг, 300 мг или 600 мг. Также была предусмотрена группа контроля, участникам которой вводили плацебо. Период наблюдения составил 150 дней. В зависимости от использованной дозы, ЛП (а) снижалось на 46-98%, к 150-му дню максимальная степень снижения составляла 81%. Значимых побочных эффектов помимо дозозависимого местного раздражения не возникало. Период наблюдения пациентов продлен до года для дальнейшей оценки длительности действия препарата, результаты ожидаются в конце 2022года.
Полные результаты исследования будут доложены в апреле на научной сессии АСС 2022
Также продолжается набор в исследование 1 фазы, где препарат SLN360 исследуется у пациентов с клинически значимым атеросклерозом.
По материалам:
Пресс-релиз «Silence Therapeutics Announces Positive Topline Data in SLN360 Phase 1
Single-Ascending Dose Study in Healthy Adults with High Lipoprotein(a)» от 09.02.22
https://www.silence-therapeutics.com
Текст: Шахматова О.О.